南京大学张辰宇团队开发体内自组装的siR

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结肠炎为累及回肠、直肠、结肠的一种特发性肠道炎症性疾病,包括溃疡性结肠炎(UlcerativeColitis,UC)和克罗恩病(Chron’sDisease,CD)。结肠炎在全球的发病率不断攀升,严重威胁着人类健康。结肠炎的发病受遗传因素、免疫失调、微生物群失衡和环境因素影响,由于其发病机制复杂、发病过程漫长、涉及因素众多,因此在治疗过程中仅仅控制一个致病基因或作用于一个药物靶点,往往得不到很好的治疗效果,导致彻底治愈结肠炎仍然十分困难。

针对结肠炎这一复杂疾病的病理特征,目前亟待开发多靶点的联合治疗策略,从而对结肠炎致病因素的多个环节加以控制,达到协同治疗的目的。

在RNA干扰(RNAi)技术中,由于siRNA设计简便灵活,理论上能够通过同一载体串联表达,实现多种siRNA的同时生成,进而一次性靶向抑制多个致病基因,并且彼此之间往往不会像传统联合治疗药物一样产生交叉作用。然而,siRNA的体内递送问题一直阻碍着RNA干扰技术的临床应用。如何让siRNA在体内稳定传输,能否找到一种安全、可靠、与机体高度兼容的递送载体,一直是RNA干扰技术临床转化应用的核心科学问题。

年9月28日,南京大学张辰宇、陈熹、张骑鹏团队在NatureCommunications期刊发表了题为:Invivoself-assembledsiRNAasamodalityfor


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